La Dra. Miriam Martín Toro comenta los resultados del estudio presentado en ESC Congress 2023, celebrado en Ámsterdam (25-28 agosto).

1. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
ATTRibute-CM:
Acoramidis (AG10) in patient with transthyretin amyloid
cardiomyopathy
* ESC CONGRESS AMSTERDAM 2023 *

2. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
• La miocardiopatía amiloide por transtirretina (ATTR-CM) es una enfermedad progresiva e
invalidante, que aumenta la mortalidad y empeora la calidad de vida de los pacientes.
• Existen dos tipos, la forma familiar (hereditaria) y la salvaje (wild type), siendo esta última la más
común.
• Esta enfermedad es debida a la agregación y depósito de fibrillas de amiloide de transtirretina en
el corazón y en diversos tejidos.
• La concienciación en la comunidad científica y el diagnóstico de la ATTR ha mejorado en los últimos años.
• Acoramidis es una molécula oral estabilizadora del tetrámero de transtirretina similar a tafamidis, que fue el primer
estabilizador oral aprobado para ATTR-CM (ATTR-ACT study).
• Primeros datos de eficacia de acoramidis se publicaron en 2013 en PNAS sobre inhibición de amiloidogénesis y toxicidad
celular de la transtirretina V122I (variante patogénica desestabilizadora) asociada a la ATTR-CM.

3. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
Ensayo 2 en 1
SECONDARY ENDSPOINTS: Cumulative frequency of CVH, change from baseline in 6MWD, change from baseline in KCCQ-OS, change
from baseline in serum TTR, change from baseline in NT-proBNP and all cause mortality.
2:1

4. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore

5. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
END POINT PRIMARIO Mortalidad por todas las causas
Hospitalización CV

6. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
MORTALIDAD POR TODAS LAS CAUSAS
81% Vs 74%
HR 0.77
IC 95% (0,542 a 1,10); p=0,15)

7. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
MORTALIDAD POR CAUSA CV

8. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
HOSPITALIZACIÓN POR CAUSA CV
50%

9. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
END POINTS SECUNDARIOS

10. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
SEGURIDAD

11. Miriam Martín Toro
ATTRibute-CM Trial
Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones
Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
• Acoramidis ha demostrado ser un fármaco eficaz, con reducción
estadísticamente muy significativa del end point combinado primario, a
expensas fundamentalmente de mortalidad por todas las causas y
hospitalización por causa CV, aunque la mortalidad sola no alcanzó la
significación estadística.
• Ha conseguido los objetivos secundarios del estudio, con mejora de la calidad
de vida de los pacientes y de la capacidad funcional.
• Todo ello, de forma segura.
• Acoramidis se postula como una nueva opción terapéutica para pacientes con miocardiopatía
amiloide por transtirretina, vía oral.
• Alternativa eficaz y segura a tafamidis.