2. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
MIOCARDIOPATÍA HIPERTRÓFICA
• Enfermedad heterogénea
• 70% obstrucción del TSVI
• Opciones farmacológicas limitadas: betabloqueantes, calcio-
antagonistas no dihidropiridínicos, disopiramida.
3. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
251 pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva significativa (G. pico
en TSVI >50 mmHg), sintomáticos (NYHA II-III), aleatorizados 1:1 a recibir
mavacamten diario titulado frente a placebo durante 30 semanas
11. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
CONCLUSIONES
• Eficacia del mavacamten en MCH obstructiva: mejoría de gradientes
basales y post-ejercicio, consumo pico de O2, clase funcional,
cuestionarios de calidad de vida y biomarcadores con respecto a placebo
Se alcanza reducción del gradiente pico <50 mmHg en un 74%
Desaparición del gradiente y síntomas (NYHA I) en 27%
• En cuanto al objetivo primario combinado
37% alcanza >1,5 ml/kg/min + ≥1 grado de CF
20% alcanza >3 ml/kg/min + ≥1 grado de CF
(especialmente en pacientes >65 años sin tratamiento betabloqueante)
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CONCLUSIONES
• Los eventos adversos fueron raros en ambos brazos, pero 7 pacientes de
la rama de mavacamten presentaron deterioro de la FEVI<50% reversible:
titulación cuidadosa
• No hay datos sobre eventos arrítmicos, insuficiencia mitral o alteraciones
electrocardiográficas
• Queda evaluar el efecto a más largo plazo, eficacia según variantes
genéticas y su papel incluyendo las opciones de manejo invasivas
(miectomía, ablación septal alcohólica)
• Es una nueva opción terapéutica prometedora en estos pacientes, que
requiere más investigación