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EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
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MIOCARDIOPATÍA HIPERTRÓFICA
• Enfermedad heterogénea
• 70% obstrucción del TSVI
• Opciones farmacológicas limitadas: betabloqueantes, calcio-
antagonistas no dihidropiridínicos, disopiramida.
EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
251 pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva significativa (G. pico
en TSVI >50 mmHg), sintomáticos (NYHA II-III), aleatorizados 1:1 a recibir
mavacamten diario titulado frente a placebo durante 30 semanas
EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
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CONCLUSIONES
• Eficacia del mavacamten en MCH obstructiva: mejoría de gradientes
basales y post-ejercicio, consumo pico de O2, clase funcional,
cuestionarios de calidad de vida y biomarcadores con respecto a placebo
 Se alcanza reducción del gradiente pico <50 mmHg en un 74%
 Desaparición del gradiente y síntomas (NYHA I) en 27%
• En cuanto al objetivo primario combinado
 37% alcanza >1,5 ml/kg/min + ≥1 grado de CF
 20% alcanza >3 ml/kg/min + ≥1 grado de CF
(especialmente en pacientes >65 años sin tratamiento betabloqueante)
EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
CONCLUSIONES
• Los eventos adversos fueron raros en ambos brazos, pero 7 pacientes de
la rama de mavacamten presentaron deterioro de la FEVI<50% reversible:
titulación cuidadosa
• No hay datos sobre eventos arrítmicos, insuficiencia mitral o alteraciones
electrocardiográficas
• Queda evaluar el efecto a más largo plazo, eficacia según variantes
genéticas y su papel incluyendo las opciones de manejo invasivas
(miectomía, ablación septal alcohólica)
• Es una nueva opción terapéutica prometedora en estos pacientes, que
requiere más investigación

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  • 2. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo MIOCARDIOPATÍA HIPERTRÓFICA • Enfermedad heterogénea • 70% obstrucción del TSVI • Opciones farmacológicas limitadas: betabloqueantes, calcio- antagonistas no dihidropiridínicos, disopiramida.
  • 3. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo 251 pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva significativa (G. pico en TSVI >50 mmHg), sintomáticos (NYHA II-III), aleatorizados 1:1 a recibir mavacamten diario titulado frente a placebo durante 30 semanas
  • 10. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo
  • 11. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo CONCLUSIONES • Eficacia del mavacamten en MCH obstructiva: mejoría de gradientes basales y post-ejercicio, consumo pico de O2, clase funcional, cuestionarios de calidad de vida y biomarcadores con respecto a placebo  Se alcanza reducción del gradiente pico <50 mmHg en un 74%  Desaparición del gradiente y síntomas (NYHA I) en 27% • En cuanto al objetivo primario combinado  37% alcanza >1,5 ml/kg/min + ≥1 grado de CF  20% alcanza >3 ml/kg/min + ≥1 grado de CF (especialmente en pacientes >65 años sin tratamiento betabloqueante)
  • 12. EXPLORER-HCM Study Héctor García Pardo CONCLUSIONES • Los eventos adversos fueron raros en ambos brazos, pero 7 pacientes de la rama de mavacamten presentaron deterioro de la FEVI<50% reversible: titulación cuidadosa • No hay datos sobre eventos arrítmicos, insuficiencia mitral o alteraciones electrocardiográficas • Queda evaluar el efecto a más largo plazo, eficacia según variantes genéticas y su papel incluyendo las opciones de manejo invasivas (miectomía, ablación septal alcohólica) • Es una nueva opción terapéutica prometedora en estos pacientes, que requiere más investigación